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胆管癌靶向新药国内获批,有效延长患者总生存期

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-07-27  作者:铭医严选  

  胆管癌在临床上治疗手段有限,晚期胆管癌患者总体生存时间较短,存在着极大的未满足的医学需求,靶向药的出现开启了胆管癌的精准治疗,越来越多的患者从中获益。7月10日,国产强效FGFR激酶抑制剂pemigatinib获批上市,一起来看看效果如何?


胆管癌新药

  图源:Shutterstock


  1、pemigatinib治疗原理

  pemigatinib(商品名:达伯坦,英文商标:Pemazyre)是一款成纤维细胞生长因子受体(FGFR)1/2/3抑制剂,国家药品监督管理局(NMPA)已经批准了该药物的上市申请;用于治疗此前至少接受过一种系统性治疗、且经检测确认存在有FGFR2融合重排晚期、转移性不可手术切除的胆管癌成人患者。

  pemigatinib是一种选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂,通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

  FGFR成纤维细胞生长因子受体(共包含FGFR1-4)属于跨膜受体酪氨酸激酶(RTK)家族,是成纤维细胞生长因子(FGF)的高亲和力受体,在胆管癌中,FGFR融合突变较为突出;据统计,肝内胆管癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合突变,并且已有研究证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展,靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

  2、pemigatinib治疗胆管癌,总生存期达到17.5个月

  pemigatinib的批准是基于一项2期开放性、单臂、多中心研究(CIBI375A201,NCT04256980)的结果,该研究面向的患者为,既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌患者。

  结果显示:pemigatinib治疗的客观缓解率(ORR)37%,完全缓解率(CR)达到3.7%、部分缓解率(PR)达到33.3%;中位缓解持续时间(DOR)8.1个月;中位无进展生存期(PFS)7.0个月;中位总生存期(OS)达到17.5个月。

  早在今年3、4月pemigatinib就通过了美国、欧盟和日本的批准,并被授予孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。目前该药物成功在我国上市,为国内广大胆管癌患者提供了治疗新选择。

  近些年,针对胆管癌的临床研究越来越多,胆管癌新靶点和新药物层出不穷,除了pemigatinib,derazantinib、infigratinib等FGFR抑制剂也表现出了良好的治疗的效果。如需咨询更多胆管癌治疗新方法可以拨打铭医严选免费热线电话400-061-1600或是在线咨询医学顾问。铭医严选以患者为中心,严选好医院好医生,提供以“权威专家+主治医师级别重疾专案管理师+就医助手”为模式的“一站式”就医体验。


  参考来源:

  [1]Incyte Announces the European Commission approval of Pemazyre (pemigatinib) as a Treatment for Adults with Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma with a Fibroblast Growth Factor Receptor 2 (FGFR2) Fusion or Rearrangement

  [2]Incyte Announces the Validation by the European Medicines Agency of its Marketing Authorization Application for Pemigatinib in Patients with Cholangiocarcinoma


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