首页 > 医学前沿 > 新药新技术 > Lumoxiti获批!可显著提高毛细胞白血病患者疾病缓解率

Lumoxiti获批!可显著提高毛细胞白血病患者疾病缓解率

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-04-21  作者:铭医严选  

毛细胞白血病(HCL)是一种罕见且进展缓慢的慢性白血病,临床以脾肿大,循环血细胞减少及周围血和骨髓有大量HC为重要现象。2018年Lumoxiti获批治疗复发性或难治性毛细胞白血病成人患者。今年Lumoxiti再度被欧盟批准用于毛细胞白血病的治疗,对于毛细胞白血病的患者来说,这是一个重大新闻。本文,铭医严选将为大家详细说明该药物的临床数据。

  

白血病新药

图源:lumoxitihcp

Lumoxiti总缓解率(ORR)75%

2018年9月,Lumoxiti(moxetumomab pasudotox)获得美国食品药品管理局(FDA)批准,用于治疗既往已接受过至少2种系统治疗(包括嘌呤核苷类似物[PNA])治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者;同年12月,Lumoxiti被指定为“孤儿药”;今年2月,Lumoxiti获得欧盟委员会(EC)的批准。

Lumoxiti是一种抗CD-22重组免疫毒素,该药是治疗HCL的一种首创(first-in-class)级别的创新药物。Lumoxiti在美国和欧盟的批准,均基于关键性III期临床研究(Study 1053)的数据。该研究是一项单臂、多中心研究,在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展,评估了Lumoxiti单药治疗的效果和无危险性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。

该研究结果已在2019年美国血液学会(ASH)年会上公布,数据显示,Lumoxiti单药治疗的总缓解率(ORR)为75%,持久的完全缓解率(CR)为36%(29/80),定义为血液学缓解至少维持180天的完全缓解(CR)。有81%的CR患者经历了微小残留病灶的杀伤,即MRD阴性状态。此外,病情获得CR的患者在5年后维持CR的概率为61%。

白血病新药

图源:mdedge

毛细胞白血病(HCL)是什么?

毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的白血病,占所有成人白血病病例的2-3%[1],1958 年,毛细胞白血病作为独立的临床疾病初次被报道[2]。 在显微镜下观察,这些细胞拥有细小的细胞质凸起,类似于毛发,而这正是该疾病被命名为毛细胞白血病的原因。该疾病的特征性表现为全血细胞减少、脾肿大,以及血液、骨髓和其他造血器官中可见毛细胞[3]。

目前毛细胞白血病并没有标准的治疗方案,尽管很多患者在治疗初期表现缓解,但约30%-40%的患者在一次治疗后5-10年内病情会出现复发,在随后的治疗中,缓解时间缩短、毒性积累,很少有治疗选择[4]。

Lumoxiti的获批使用,是20多年以来毛细胞白血病治疗的初个药物,为毛细胞白血病患者的预后提供了更好的助推剂。对于白血病的治疗,铭医严选也甄选出一批北京、上海的权威专家治疗团队,可以根据患者的具体病种选择临床经验丰富的专家会诊,让患者可以快速的得到治疗,有需要的患者可以直接在线咨询医学顾问。

  

参考来源:

  [1] Long-Term LUMOXITI (moxetumomab pasudotox-tdfk) Treatment Showed Durable Complete Response in Hairy Cell Leukemia Trial | MDedge Hematology and Oncology

  https://www.mdedge.com/hematology-oncology/article/230638/long-term-lumoxiti-moxetumomab-pasudotox-tdfk-treatment-showed

  [2]Foucar K, Falini B, Catovsky D, et al. Hairy cell leukemia. In: WHO classification of tumours of haematopoietic and lymphoid tissues, vol 2, 4th ed. Geneva, Switzerland: World Health Organization Press; 2008:188-90.

  [3]Ruiz-Arguelles GJ, Cantu-Rodriquez OG, Gomez-Almaguer D, et al. Hairy cell leukemia is infrequent in Mexico and has a geographic distribution. Am J Hematol. 1996 Aug;52(4):316-8.

  [4]Lopez-Rubio M, Garcia-Marco JA. Current and emerging treatment options for hairy cell leukemia. Onco Targets Ther. 2015;8:2147-2156. Available online. Accessed August 2018.


本文由铭医严选编译,版权归铭医严选所有,转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自铭医严选官网(www.hopenoah.com)"字样,对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者,本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇:白血病治疗多方面研究新突破,患者预后显著获益 下一篇:晚期胃癌靶向治疗研究新进展,胃癌开启全方位治疗时代

推荐阅读

咨询服务热线

400-061-1600

English | 微信端

深圳铭医严选医疗科技有限公司 版权所有 www.superdoctor.cn 粤ICP备2021085544号